验证之外还有递送：AAV/CRISPR 到达致病细胞仍是未解难题
anshulkundaje · x · 2026-11-07
这是斯坦福教授 Anshul Kundaje 关于 LLM 应用于基因组非编码变异讨论链的后续。他指出，即便验证问题解决，治疗策略本身也完全不简单——无论是 AAV、CRISPR 还是小分子，如何将它们递送到大多数致病细胞类型仍是未解难题。此前他还谈到，在发育期细胞类型中做扰动实验缺乏准确的模型系统，类器官和 iPSC 来源细胞也只是部分可行。
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