首例人体试验：单碱基基因编辑成功治疗遗传性肝病
theimposingshadow · reddit · 2026-11-04
首例在人体内进行的基因校正疗法取得成功：针对 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（一种损害肝脏和肺部的遗传病），研究人员在患者肝脏内精确修复了一个单字母 DNA 拼写错误。治疗后患者体内开始产生正常工作的蛋白质，且未检测到脱靶编辑。这为患者避免肝移植带来新希望。
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