全球首例：RNA 反义疗法让罕见渐冻症患者症状改善
burny_tech · x · 2026-09-21
《自然》报道，一名因罕见基因突变患上运动神经元病（ALS）的男子，成为首位接受针对该突变的反义寡核苷酸（RNA）疗法的人。治疗一年后他症状改善，并仍能继续担任医生工作。与传统修改基因的基因疗法不同，RNA 疗法通过调控致病突变产生的 RNA 起效。研究者认为早期结果令人振奋，为治疗由罕见突变引起的其他神经退行性疾病奠定了基础。
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