GamowLabs 全量筛选 FDA 药库，为罕见病患儿找到 HIV 药物新用途
danielmckinn0n · x · 2026-10-29
GamowLabs 发布首个药物重定位研究：针对 Hugging Face「Real Kid, Rare Disease」黑客松中的一名患儿，团队此前推测其 MVA（丝状体肌病样疾病）由 BUB1B 基因双等位功能缺失变异导致，于是寻找能提高 BUB1B 表达的已上市药物。
由于公开数据无法回答，团队自行筛选了全部 FDA 批准化合物并测量每个化合物对转录组的影响。多个化合物可上调 BUB1B，其中最有趣的是 HIV 整合酶抑制剂 raltegravir（转录组上 BUB1B log2 倍变化约 +2，DESeq2 校正 P=0.026），值得后续验证。
作者强调这是早期概念验证，但方法路径真实可复现，计划 soon 在更大规模上运行，并邀请研究 BUB1B、MVA 或染色体不稳定的学者合作。
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