碱编辑疗法 BEAM-301 治 GSD1a：2/3 患者单剂后不再需玉米淀粉补充
IAmSamFin · x · 2026-10-27
Beam Therapeutics 公布体内碱基编辑疗法 BEAM-301 治疗 GSD1a（糖原累积病 1a 型）前两个剂量组的完整数据。关键结果：第二剂量组的 3 名患者中有 2 人在单次给药后达到最长禁食时长，不再需要玉米淀粉补充，意味着一次编辑即可替代终生多次的日常管理。
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