单次 CRISPR 输注一年降 LDL 胆固醇 52.5%,疗效持续
kimmonismus · x · 2026-09-27
克利夫兰诊所的试验显示,单次 CRISPR 输注在最高剂量组(4 人)一年后使 LDL 胆固醇下降 52.5%,甘油三酯下降 47.8%。
- 试验共入组 15 名对药物不耐受/耐药的血脂异常患者
- 疗法 CTX310 通过编辑肝细胞中的 ANGPTL3 基因,关闭血脂调节因子
- 降幅持续 12 个月,期间无与治疗相关的严重不良事件,计划 15 年安全随访
研究者认为这有望为心血管疾病高危人群提供一次性长效降脂方案。
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