新研究用修饰 tRNA 救治囊性纤维化无义突变
anshulkundaje · x · 2026-08-28
Bowen Li 实验室在《Science》杂志发表最新研究成果。他们通过工程化改造化学修饰的抑制 tRNA（suppressor tRNAs），并定制脂质纳米颗粒（LNPs），成功挽救了导致囊性纤维化的无义突变。这项技术为治疗由无义突变引起的遗传疾病提供了新的潜在路径。
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