siRNA 药物突破：肝脏单基因疾病已可治愈
david_stillwell · x · 2026-08-26
siRNA（小干扰 RNA）药物正在改变医学面貌。通过直接“关闭”致病蛋白的产生，而非试图阻断蛋白，它解决了传统药物面临的“不可成药”难题。目前，任何由肝脏单基因作用引起的疾病基本已可通过 siRNA 治愈。未来，亨廷顿舞蹈症、血友病甚至阿尔茨海默病等也有望通过每年几次的剂量得到治疗。
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